(原标题:好意思股异动 | 公布Rett抽象症基因扶持覆按数据后,Neurogene(NGNE.US)盘后暴跌35%)
智通财经APP获悉,Neurogene(NGNE.US)在周一盘后一度暴跌56%,收尾发稿,该股大跌35%,报46.14好意思元。音问面上,该公司公布了针对儿科患者进行NGN-401(一种扶持Rett抽象征的基因疗法)的中期1/2期数据。该公司正在对候选东说念主进行低剂量和高剂量的测试,其公布了四名儿科患者服用低剂量疫苗的疗效数据,并泄漏出积极的长进。但是,据报说念,两名接管高剂量扶持的患者中有又名出现了与扶持相关的严重不良事件,这与已知的AAV基因扶持风险一致。
低剂量部队的前四名参与者在临床总体印象改善量表(CGI-I)上得回了2分,与基线比较的变化标明有很大的改善。此外,这四名患者在Rett抽象征当作问卷中的得分也有所改善,较基线擢升了28%-52%。
Neurogene还暗意,他们还是脱手了一项青少年/成东说念主部队照看,以不雅察NGN-401是否能扶持变嫌常的东说念主群。该部队预测将招募三名年级在16岁及以上的高剂量参与者。
该公司补充称未鼓吹NGN-101 CLN5巴顿病基因扶持财富,该形式也处于1/2期临床覆按阶段。这是公司独一的其他临床财富。
Taysha Gene Therapies(TSHA.US)正在树立一种与之竞争的Rett抽象征基因疗法TSHA-102,该公司股价在盘后交游中一度上升了约35%,截止发稿,上升了12.27%。